2013年吉隆坡會議心得~小分子標靶療法在類風濕性關節炎的最新臨床研究

魏正宗
中山醫學大學附設醫院
過敏免疫風濕科主任, 中藥臨床試驗中心主任

        2013年1月25~27日，我應邀到馬來西亞吉隆坡Hotel Shangri-La，參加一項風濕病專家會議，並且在會議中擔任兩場英文演講的主講者。第一場分享的是中山醫學大學過去使用生物制劑(biological agents)的經驗，特別著重在使用生物制劑後產生綜合性抗體(neutralizing antibody)之相關研究；第二天是整個會議的重頭戲，演講主題是小分子標靶療法(small molecules target therapy)在類風濕性關節炎的最新臨床研究分享，此次會議的主要是探討未來生物制劑及小分子標靶療法的角色與趨勢。

美國FDA在2012年11月16日通過並核可使上第一個治療字體免疫疾病的小分子標靶藥物(Tofacitinib, 商品名Xeljanz)上市，適應症為使用MTX治療無效之類風濕性關節炎(MTX-IR RA)，因而開啟了風濕病治療之新紀元 ---- ”小分子時代”。

相較風行於過去十幾年的生物制劑，小分子標靶藥物有下列幾項優點：

一、   療效較佳，有研究顯示小分子藥物Tofacitinib，相較於目前的生物制劑復邁(Humira)效果更佳，而且不需合併使用傳統的MTX也有療效。

二、   安全性較佳，這兩年的研究顯示Tofacitinib似乎沒有重大的副作用，但長期的安全性仍有待觀察。

三、   口服每日二次，比打針的生物制劑使用上更加方便。

四、   價格較生物制劑稍低，目前Tofacitinib美國的定價約為市面上生物制劑的90%。

綜合以上的幾項優勢, 與會的專家們大致上的共識是，未來幾年生物制劑將逐漸被取代，小分子藥物有希望成為傳統免疫調節劑治療無效之後的首選，生物制劑的角色將退居傳統免疫調節劑治療無效後的第二線藥物。