托法替布在強直性脊柱炎患者中的應用：一項為期16周的Ⅱ期、隨機、安慰劑對照、劑量探索研究

這是我們參與的研究，我也是共同作者之一。

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口服托法替布5mg、10mg  Bid均有效而迅速地緩解成年活動性AS患者症狀、體征，並改善磁共振骶髂關節及脊柱炎症，且安全性良好！

研究目的

本研究以安慰劑作為對照，旨在比較不同劑量的JAK抑制劑托法替布在活動性強直性脊柱炎(AS，放射學中軸型脊柱關節炎)中的有效性及安全性。

研究方法

該研究為持續16 周( 12 周治療，4 周洗脫期) 的II 期、多中心、劑量探索研究。將活動性成年AS 患者隨機分至安慰劑組或不同劑量托法替布組(2mg、5mg、10mg Bid )，其中安慰劑組51例，不同劑量托法替布組每組各52 例。主要療效終點為第12 周時國際脊柱關節炎評價工作組提出的20% 緩解率(ASAS20 ); 次要療效終點包括客觀指標監測如疾病活動度、患者報告的臨床結局、骶髂關節及脊柱MRI結果。研究全程監測治療的安全性。

研究結果

利用Emax 模型分析主要療效終點預測托替布組( 10mg Bid) ASAS20緩解率為67.4%,比安慰劑組高27.3%。正態近似分析顯示托法替布組(5 mg Bid) ASAS20 緩解率顯著高於安慰劑組(80.8% vs 41.2%; P<0 .001="" span="">托法替布組(2mg和10mg Bid )緩解率高於安慰劑組( 分別為51.9% 和55.8%，差異無統計學意義)。次要療效終點大致顯示托法替布組( 5 mg 和 10 mg Bid )療效優於安慰劑組。客觀指標(包括MRI) 療效終點則顯示出明顯的劑量依賴效應關係。各治療組報導的不良事件相似，未出現預期外的安全性事件。呈現劑量依賴性的實驗室指標於第16 周返回基線水準。

研究結論

與安慰劑組相比，托法替布5 mg、10mg Bid在緩解成年活動性AS患者症狀、體征以及客觀療效終點方面顯示出更好的臨床療效，各組12周內出現的安全事件與托法替布在其他適應症的研究中觀察到的相似。

原文：Tofacitinib in patients with ankylosing spondylitis: a phase II, 16-week, randomised, placebo-controlled, dose-ranging study

翻譯：郭朝歡  王雙

校譯：楊念生

中山大學附屬第一醫院風濕免疫科