臨床試驗與實證醫學

任何形式的「醫學」，只要是用到人的身上，就應該經過「人體臨床試驗」科學檢驗。臨床試驗是在驗證「產品」或「技術」用於人體身上的療效和安全性，不必然去解釋其機轉。




實證醫學是臨床醫學的準則。所謂科學的驗證，主要是必須符合下原則：



１、
控制組與實驗組之對照。此兩組在基本人口學特徵、疾病嚴重度等入組標準皆一致，唯一的只在是接受的「治療」不同，因此，可以確實看出「治療」的差異。



２、
隨機分派。當受試者符合入組條件進入試驗時，應確保受試者「完全隨機分派」到控制組或實驗組，如此才能確保兩組在治療開始前的基本條件完全一致，具有可比較性。



３、
必要時最好進行「雙盲」安慰劑控制式試驗，也就是受試者與施測者都不知道受試者是吃「實驗藥物」或安慰劑，如此才能避免心理安慰的干擾。 簡而言之，證據醫學強度最強的臨床試驗是Double Blind, Placebo Control Trial （雙盲安慰劑控制式試驗）或Randomized Controlled Trial（隨機分派控制式試驗）。唯有如此，才能真正驗證出該產品或技術的療效與安全性。



一般常見的療效評估的偏差，主要來自：



１、
缺乏控制組，因此不能排除是病人自然病程的變化，還是真的是該產品的效果。



２、
無隨機分派，因此造成試驗組與控制組起始點就不相同，也不能排除「試驗組本來就比控制組較輕微，預後教好」之可能。



３、
無安慰劑來作為對照。因此，不能排除是心理作用造成。研究顯示，有30%的受試者只吃安慰劑（通常是不含藥物成分的澱粉），就會有進步，這就是所謂的Placebo effect（安慰效應）。



４、
無受試者與施測者的「雙盲」，因此，不能排除是病人或醫師主觀的偏差。



並不是所有的臨床試驗都一定要雙盲、安慰劑對照，但對於療效評估的終點（Endpoints）是較主觀式的評估工具，雙盲及安慰劑對照是必須堅持的。



若療效評估的方式是較客觀的工具，例如是抽血或儀器測量的結果，則可以不必雙盲或安慰劑對照。但仍必須堅持隨機分派及控制組對照（RCT）。



有時，在進行大規模隨機分派控制式試驗或雙盲安慰劑控制式試驗試驗前，可以先進行先導式（Pliot）或非對照式試驗（Open study），這是為了節省本及時間，希望儘快得到初步篩檢結果，找出「可能」有效的產品。但最後仍需經由大規模的隨機控制式試驗（及所謂的第三期臨床試驗）來做最後的驗證。



中山醫學大學附設醫院中藥臨床試驗中心魏正宗主任